Trigubas gydymas Trikafta III etapas buvo sėkmingas, su pardavimais 8.379 milijardų JAV dolerių 2026!

Vertex Pharmaceuticals yra pasaulinė cistinės fibrozės (CF) gydymo lyderė. Neseniai bendrovė paskelbė, kad pasaulinis III fazės tyrimas (tyrimas 445- 104), kurio metu buvo vertinamas trigubas gydymas Trikafta (elexacaftor/teaftor/ivvacaftor ir ivvacaftor) pasiekė pagrindinę vertinamąją baigtį ir visas antrines vertinamąsias baigtis.

Tai atsitiktinių imčių, dvigubai koduotas, paralelinių grupių III fazės tyrimas, skirtas įvertinti Trikafta veiksmingumą ir saugumą CF sergantiems pacientams nuo 12 metų amžiaus, konkrečiai: cistinės fibrozės transmembraninio laidumo reguliatoriaus (CFTR) geno One F508del mutacijos ir vienos mutacijos (F/G) arba vienos F508del mutacijos ir vienos liekamosios funkcijos mutacijos (F/RF) buvimas CF sergantiems pacientams.

Tyrime visi pacientai dalyvavo 4 savaičių trukmės įvadinio gydymo laikotarpiu ir buvo gydomi ivakaftoru arba tezacaftoru / ivakaftoru. Po įvadinio laikotarpio pacientai buvo atsitiktinai paskirti vartoti Trikafta arba 8 gydymo savaites toliau vartojo ankstesnį ivakaftorą ar tezacaftorą / ivakaftotorą. Pradinė vertė matuojama įvadinio laikotarpio pabaigoje ir prieš prasidedant 8 savaičių gydymo laikotarpiui. Tyrimo metu iš viso 132 pacientai buvo gydomi Trikafta, o 126 pacientai kontrolinės grupės pacientams buvo gydyti ivakaftoru arba tezacaftoru / ivakaftoru. Pagrindinė vertinamoji baigtis buvo: procentinis prognozuojamo priverstinio iškvėpimo tūrio pokytis per vieną sekundę (ppFEV1) nuo pradinio tyrimo iki 8-osios gydymo savaitės.

Rezultatai parodė, kad tyrimas pasiekė pagrindinę vertinamąją baigtį: po 8 gydymo savaičių vidutinis absoliutus ppFEV1 pagerėjimas Trikafta grupėje nuo pradinio lygio statistiškai reikšmingai pagerėjo +3,7 procentinio punkto (p<0.0001). in="" addition,="" the="" study="" also="" reached="" all="" secondary="" endpoints,="" including:="" according="" to="" the="" order="" of="" the="" level="" of="" statistical="" testing,="" the="" average="" absolute="" change="" in="" sweat="" chloride="" in="" the="" trikafta="" group="" from="" baseline="" examination="" to="" week="" 8="" was="" -22.3mmol/l=""><0.0001 ),="" the="" average="" change="" of="" ppfev1="" between="" groups="" was="" +3.5="" percentage="" points=""><0.0001), the="" change="" of="" sweat="" chloride="" content="" between="" the="" trikafta="" group="" and="" the="" control="" group="" receiving="" ivacaftor="" or="" tezacaftor/ivacaftor="" was="" -23.1="" mmol/l=""><>

Apskritai saugumo duomenys yra panašūs į tuos, kurie buvo nustatyti ankstesniame Trikafta III fazės tyrime, ir gydymo režimas paprastai yra gerai toleruojamas. Dauguma nepageidaujamų reiškinių buvo lengvi arba vidutinio sunkumo. Tyrimo metu dažniausias nepageidaujamas reiškinys, pasireiškęs ≥15% pacientų, buvo galvos skausmas. Sunkių nepageidaujamų reiškinių dažnis Trikafta grupėje buvo 3, 8% (n=5), o kontrolinės grupės ivakaftoro arba tezacftor/ ivakaftoro vartojusių pacientų grupėje – 8,7 % (n=11). Tyrime 2 pacientai, vartoję ivakaftoro ar tezacftoro / ivakaftoro, ir 1 pacientas, vartojęs Trikafta, nutraukė gydymą dėl nepageidaujamų reiškinių.

Šis tyrimas yra po pateikimo į rinką įsipareigojimą Jungtinėse Amerikos Valstijose, ir tyrimo rezultatai bus pateikti JAV maisto ir vaistų administracija (FDA). Jungtinėse Amerikos Valstijose Trikafta buvo patvirtintas vartoti 12 metų cf sergantiems pacientams, turintiems bent vieną F508del cftr geno mutaciją, konkrečiai: pacientams, turintiems vieną F508del mutaciją ir vieną minimalią funkcinę mutaciją, arba dviem F508del pacientams, turintiems mutacijų.

Šių metų birželį Europos vaistų agentūros (EMA) Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) pateikė teigiamą apžvalgą, iš kurios pateikė trikafta patvirtinimo. Šiuo metu europos Komisija (EB) peržiūri narkotiką. Jei trikafta bus patvirtintas, trikafta bus pirmasis trigubas gydymas Europoje 12 metų cf sergantiems pacientams, turintiems vieną F508del mutaciją ir vieną minimalią funkcinę mutaciją (F/MF) arba dvi F508del mutacijas. 445–104 tyrimo rezultatai taip pat bus pateikti EMA, siekiant paremti galimų ES ženklo indikacijų išplėtimą. Išsamūs tyrimo rezultatai bus paskelbti būsimoje medicinos konferencijoje.

Carmen Bozic, Vyriausiasis medicinos pareigūnas Vertex ir vykdantysis viceprezidentas Global Drug Development and Medical Affairs, sakė: "Šio tyrimo rezultatai rodo, kad f / g ir F / RF pacientams gydymo, trigubas gydymas yra lyginamas su esamais CFTR moduliatoriai. Trikafta suteikia didelę papildomą naudą ir prideda tvirtų įrodymų, patvirtinančių klinikinę vaisto naudą CF sergantiems pacientams, turintiems bent vieną F508del mutaciją. Nekantriai laukiame šių duomenų pateikimo EMA, kad paremtume ES ženklinimo potencialą po pirminio patvirtinimo Išplėsti nuorodas."

Cistinė fibrozė (CF) yra reta, gyvenimo sutrumpinanti genetinė liga, kuri paveikia maždaug 75 000 žmonių visame pasaulyje. CF yra progresuojanti, daugiasistemė liga, kuri paveikia plaučius, kepenis, virškinimo traktą, sinusus, prakaito liaukas, kasą ir reprodukcinį traktą. CF sukelia kai kurių CFTR genų mutacijų, kurios sukelia CFTR baltymų funkcijos defektus ar ištrynimus. Vaikai turi paveldėti du defektus CFTR genus (po vieną kiekvienam iš tėvų) plėtoti CF.

Nors yra daug skirtingų tipų CFTR mutacijų, kurios gali sukelti ligą, dauguma CF pacientų turi bent vieną F508del mutaciją. Šias mutacijas galima nustatyti genetiniais tyrimais arba genotipo nustatymo būdu. CFTR baltymas paprastai reguliuoja jonų transportavimą ląstelių membranoje, o genų mutacijos gali sukelti baltymų produkto funkcijos sunaikinimą arba praradimą. Kai jonų transportavimas ląstelių membranoje nutraukiamas, gleivių dangos klampumas tam tikruose organuose sutirštės. Vienas iš pagrindinių ligos bruožų yra storų gleivių kaupimasis kvėpavimo takuose, dėl kurio atsiranda kvėpavimo sunkumų, lėtinės pasikartojančios plaučių infekcijos ir progresuojanti plaučių pažeidimas, galiausiai sukeliantis mirtį. Cf sergančių pacientų mirties amžiaus mediana yra 30-ųjų pradžioje.

Šiuo metu Vertex pradėjo cf narkotikų skaičius: Kalydeco (ivakaftor), Orkabi (lumakaftor / ivakaftoro) ir Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivakaftoro) šie trys vaistai gali gydyti apie 40.000 pacientų visame pasaulyje, sudaro apie 50% visų CF pacientų . Naujasis trigubas gydymas Trikafta gali išplėsti gydymo intervalą iki 90% CF sergančių pacientų visame pasaulyje.

Šių metų birželį farmacijos rinkos tyrimų agentūra "EvaluatePhamra" išleido ataskaitą, kurioje prognozuoja, kad Trikafta 2026 m. taps vienu iš geriausiai parduodamų TOP10 vaistų pasaulyje, o pardavimai siekia 8,739 milijardo JAV dolerių, o 2019–2026 m. bendras metinis augimo tempas bus 54,3 %. .