Unikali katijoninė hidroksibutirato terapija „Xywav“ (kalcio magnio kalio kalio hidroksibutiratas) 3 fazės klinikinė sėkmė!

„Jazz Pharmaceuticals“ neseniai paskelbė teigiamus 3 fazės tyrimo, įvertinančio Xywav (natrio, kalio, magnio, kalcio, JZP-258) geriamąjį tirpalą idiopatinei hipersomnijai (IH) suaugusiems, rezultatus. Anksčiau FDA suteikė „Xywav Fast Track Status“ (FTD) idiopatinei narkolepsijai (IH) gydyti 2020 m. Rugsėjo mėn., Kuri yra lėtinė neurologinė liga, kuriai būdingas per didelis mieguistumas, nekontroliuojami miego poreikiai arba mieguistumas dieną trunka mažiausiai 3 mėnesius, net tada, kai miegas yra pakankamas ar užsitęsęs naktį.

Šis pranešimas yra daugiašalis, dvigubai aklas, daugiacentris, placebu kontroliuojamas, atsitiktinių imčių 3 fazės tyrimas, skirtas įvertinti Xywav veiksmingumą ir saugumą gydant suaugusius pacientus, sergančius idiopatine narkolepsija. Tyrime dalyvavę pacientai parodė mieguistumą dieną, o tai yra tipiškas idiopatinės narkolepsijos bruožas. Tyrimo planas apėmė 14 savaičių titravimo ir optimizavimo laikotarpį, 2 savaičių stabilios Xywav dozės periodą, po to 1: 1 atsitiktinių imčių grupę, kad 2 savaites gautų Xywav arba placebą. Baigęs dvigubai aklą, placebu kontroliuojamą gydymo laikotarpį, pacientas pradėjo 24 savaičių atvirą saugumo pratęsimo laikotarpį.

Visi pacientai buvo gydomi Xywav atviro titravimo laikotarpiu, o kliniškai reikšmingai pagerėjo Epwortho mieguistumo skalė (ESS). Į atsitiktinės atrankos tyrimo nutraukimo dalį iš viso buvo įtraukti 115 pacientų, o išmatuotas bendras pacientų, turinčių pirminę vertinamąją baigtinę vertę ESS ir pagrindines antrines vertinamąsias baigtis (PGIc) bei idiopatinės hipersomnijos sunkumo skalę (IHSS), pokyčiai. Pacientams, vartojantiems Xywav, ESS, PGIc ir IHSS veiksmingumas palaikytas kliniškai reikšmingai, o placebą vartojusiems pacientams statistiškai reikšmingai pablogėjo Xywav' būklė: ESS (p< 0,0001),="" pgic="" (p<="" ;="" 0,0001),="" ihss=""><>

Šio tyrimo saugumas atitinka žinomą Xywav saugumą, o nauji saugumo signalai šioje populiacijoje nebuvo pastebėti. „Jazz“ paskelbs šio 3 fazės tyrimo duomenis būsimoje medicinos konferencijoje, ir šie duomenys bus įtraukti į papildomą naują vaistų paraišką (sNDA), kurią planuojama pateikti FDA 2021 m. Pirmąjį ketvirtį.

Džiazo tyrimų ir plėtros vykdomasis viceprezidentas dr. Robertas Iannone'as sakė:" Mes džiaugiamės šiais įtikinamais rezultatais ir tyrimo metu pastebėtu pagerėjimo laipsniu, ypač idiopatinės narkolepsijos populiacijai, kuri šiuo metu neturi patvirtintų gydymo galimybių . Esame labai dėkingi už dalyvaujančius tyrimus atliekančius pacientus ir tyrėjus ir tikimės greitai bendradarbiauti su FDA, kad pacientai kuo greičiau gautų „Xywav“. Jau 15 metų džiazas yra miego medicinos priešakyje. Mūsų tikslas yra diegti naujoves ir pakeisti pacientų gyvenimą. Esame pasiryžę tarnauti tiems, kurie to nepadarė, arba pacientams, turintiems sunkių miego sutrikimų ir esant ribotam gydymui, suteikiamos naujos galimybės."

2020 m. Liepos mėn. JAV FDA patvirtino „Xywav“ 7 metų ir vyresnių pacientų, sergančių narkolepsija (narkolepsija), katapleksijos ar per didelio mieguistumo dienos metu (EDS) gydymui.

„Xywav“ yra hidroksibutirato produktas, turintis unikalų katijoninį komponentą (kalcio magnio kalio natrio natrio druską), kurio hidroksisviesto rūgšties koncentracija yra tokia pati, lyginant su rekomenduojamu 6–9 gramų natrio oksibato dozių intervalu, tačiau gali sumažinti 92% natrio arba apie 1000 -1500mg / naktis. Nors tikslus Xywav mechanizmas vis dar neaiškus, manoma, kad gydomąjį Xywav poveikį katapleksijai ir EDS lemia GABAB veikimas noradrenerginiams ir dopaminerginiams neuronams ir talaminiams žievės neuronams miego metu.

Natrio oksibate yra įspėjimas apie didelį natrio kiekį. Anksčiau tai buvo vienintelis produktas, patvirtintas katapleksijai ir EDS gydyti 7 metų ir vyresniems pacientams, sergantiems narkolepsija, ir Amerikos miego medicinos akademija (AASM) jį paskyrė kaip katapleksijos ir EDS gydymo standartą.

Narkolepsija (narkolepsija) yra neišgydoma lėtinė neurologinė liga. Laikui bėgant ligų našta gali labai paveikti pacientų sveikatą. Daugelis pacientų gali patirti kelerius metus prieš nustatydami teisingą diagnozę, o tai gali turėti reikšmingos įtakos jų kasdieniam gyvenimui. Ši liga yra viso gyvenimo liga, todėl labai svarbu turėti naujų galimybių padėti gydyti EDS ir katapleksiją.

„Xywav“ buvo sukurtas specialiai tam, kad būtų galima gydyti mažai natrio turinčiomis oksibutiro rūgštimis pacientams, sergantiems narkolepsija, ir nėra perspėjimo apie natrio kiekį. Suaugusiesiems ir vaikams Xywav gali rinktis įvairias dozavimo schemas. Gydytojai gali titruoti Xywav skirtingomis dozėmis, kurias pacientai gali vartoti naktį. Kai pacientas pereina nuo natrio oksibato prie gydymo Xywav, pradinė gydymo Xywav dozė ir vartojimo grafikas yra tokie patys kaip natrio oksibato (gramais iki gramo) ir gali būti titruojami, jei reikia, atsižvelgiant į veiksmingumą ir toleravimą.