JAV FDA patvirtintas Ryplazim (plazminogenas): Pirmasis vaistas gydyti plazminogeno trūkumas!

Liminal BioSciences neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino Ryplazim (plazminogenas, žmogaus-tvmh) 1 tipo plazminogeno trūkumo (hipoplazminogenemijos) pacientų gydymui. Verta paminėti, kad Ryplazim yra pirmasis vaistas, patvirtintas FDA gydyti plazminogeno trūkumą. Tai reta genetinė liga, kuri gali pažeisti normalią audinių ir organų funkciją ir sukelti aklumą.

Patvirtindama Ryplazim, FDA taip pat išleido retą vaikų ligų prioriteto peržiūros kvitą (PRV) Liminal BioSciences, kad apdovanotų bendrovę už jos išskirtinį indėlį kuriant naujus vaistus retoms ligoms. Kuponas gali būti išpirktas prioritetinei bet kokių vėlesnių naujų narkotikų paraiškų peržiūrai ir gali būti parduotas arba perduotas.

Bruce Pritchard, "Liminal BioSciences" generalinis direktorius, sakė: "Šis patvirtinimas yra svarbus etapas Liminal, pacientams, slaugytojams ir gydytojams. Mes labai džiaugiamės, kad Ryplazim teiks paslaugas pacientams, sergantiems įgimtu plazminogeno trūkumu Jungtinėse Amerikos Valstijose. Gydymo. Gautas prioritetinis retų vaikų ligų peržiūros kvitas (PRV) taip pat gali suteikti Liminal neskiestus pinigus, kad paremtų mūsų nuolatines pastangas skatinti ir plėsti mūsų mažų molekulių mokslinių tyrimų ir plėtros strategiją."

Plazminogeno trūkumas yra reta daugiasistemė ir genetinė liga, turinti didelį poveikį pacientų sveikatai ir gyvenimo kokybei. Visiems pacientams, sergantiems plazminogeno trūkumu, plazminogeno kiekis plazminogene žymiai sumažėja.

Plazminogenas yra natūralus baltymas, kurį sintezuoja kepenys ir cirkuliuoja kraujyje. Aktyvuotas plazminogenas, plazminas, yra pagrindinis fibrinolizinės sistemos komponentas ir pagrindinis fermentas, kuris ištirpina trombus ir pašalina ekstravazuotą fibriną. Todėl plazminogenas yra būtinas žaizdų gijimui, ląstelių migracijai, audinių remodeliacijai, angiogenezei ir embriogenezei. Plazminogeno trūkumas sukelia fibrino kaupimąsi, dėl kurio atsiranda pažeidimų, taip pabloginant normalią audinių ir organų funkciją. Kai šie pažeidimai veikia akis, tai gali sukelti aklumą.

Ryplazimo veiklioji medžiaga yra plazminogenas, kuris ekstrahuojamas ir išvalomas iš žmogaus plazmos. Ryplazim gydymas padeda padidinti plazminogeno kiekį plazminogene, laikinai ištaisyti plazminogeno trūkumą, sumažinti ar pašalinti ligas.

Plazminogeno aktyvinimo kelias (nuotraukos šaltinis: GeneReviews)

Ryplazim veiksmingumas vaikams ir suaugusiems pacientams, sergantiems 1 tipo plazminogeno trūkumu, buvo patvirtintas vienos rankos atviro klinikinio tyrimo metu. Tyrime dalyvavo 15 pacientų, kurių pradinis plazminogeno aktyvumo lygis buvo tarp<5% to="" 45%="" of="" normal="" values.="" all="" patients="" received="" ryplazim="" dose="" of="" 6.6="" mg/kg,="" once="" every="" 2-4="" days,="" and="" continued="" treatment="" for="" 48="" weeks,="" so="" that="" their="" trough="" plasminogen="" activity="" level="" was="" at="" least="" 10%="" higher="" than="" the="" baseline,="" and="" the="" disease="" was="" treated.="" clinical="">

Veiksmingumas grindžiamas bendru klinikiniu sėkmės rodikliu po 48 savaičių, kuris apibrėžiamas kaip 50% pacientų, sergančių matomais ar kitais išmatuojamais nematomais pažeidimais, bent 50% pagerinus pažeidimų skaičių / dydį ar funkcinį poveikį nuo pradinio lygio. Rezultatai parodė, kad visi pacientai, kurie turėjo kokių nors pažeidimų pradinio tyrimo metu, pagerino pažeidimų skaičių ar dydį bent 50%. Šiame tyrime Ryplazim buvo gerai toleruojamas.

Ryplazim patvirtinimas rinkodarai žymi svarbų posūkio tašką, suteikiant pacientams, sergantiems 1 tipo plazminogeno trūkumu, pirmąją ir labai reikalingą terapiją, ir suteikiant pacientams ir šeimoms naują galimybę padėti kontroliuoti ligos simptomus.