JAV FDA patvirtintas Truseltiq (infigratinib), FGFR inhibitorius, ir LianBio sukūrė jį Kinijoje!

BridgeBio Biopharmaceuticals ir Helsinn grupė neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) paspartino Truseltiq (infigratinib) patvirtinimą gydyti anksčiau gydytą vietoje pažengusią arba metastazavusią cholangiokarcinomą, kuri perneša FGFR2 sintezės ar pertvarkymo (CCA) pacientus. Truseltiq yra geriamasis, ATP konkuruojantis, selektyvus FGFR tirozino kinazės inhibitorius. Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europos Sąjungoje CCA kasmet paveikia apie 20 000 žmonių, o 5 metų išgyvenamumas dėl ligos yra tik 9%.

Nors tikslinė terapija prailgina daugelio rūšių vėžio išgyvenimo laiką, pacientai, kuriems diagnozuota cholangiokarcinoma, turi labai ribotas gydymo galimybes ir mažą išgyvenamumą. Pacientams, sergantiems FGFR2 sintezės varoma cholangiokarcinoma, kurie atsinaujina po pirmojo gydymo, skubiai reikia tikslinės terapijos tolesniam gydymui. Truseltiq patvirtinimas šiems pacientams yra svarbus etapas. Truseltiq suteiks naują tikslinę gydymo galimybę pacientams, sergantiems FGFR2 sintezės varoma cholangiokarcinoma.

Pagal ankstesnį susitarimą BridgeBio ir Helsinn bus bendrai atsakingos už JAV rinkos komerciazavimą, o Helsinn bus atsakingos už išimtines komercializavimo teises už Jungtinių Valstijų ribų (išskyrus Didžiąją Kiniją). Didžiojoje Kinijoje LianBio gavo infigratinibo onkologijos licenciją, pagrįstą strateginiu aljansu, įsteigtu su BridgeBio, ir yra atsakingas už vaisto klinikinį vystymąsi, registracijos taikymą ir būsimas komercines operacijas Didžiosios Kinijos regione (žemyninėje Kinijoje, Honkonge, Makao).

Šis patvirtinimas grindžiamas 2 fazės klinikinio tyrimo duomenimis. Tyrimo metu 108 pacientai, sergantys pažengusia CCA ir anksčiau gydę bent vieną gydymą, 28 dienas vartojo Truseltiq 125 mg vieną kartą per parą. Kiekvienas kursas užtruko 21 dieną ir sustojo 7 dienas. Iš šių pacientų 107 (99 %) turėjo IV etapą CCA. Visi pacientai gavo bent vieną sisteminę terapiją.

Rezultatai parodė, kad tarp Truseltiq gydytų pacientų objektyvus atsako dažnis (ORR) buvo 23% (95% PI: 16- 32%), o atsako trukmės mediana (DoR) buvo 5, 0 mėnesio (95% PI: 3, 7- 9, 3) mėnuo). Šiame tyrime Truseltiq buvo saugus ir gerai toleruojamas.

Truseltiq veiklioji farmacinė sudedamoji dalis yra infigratinibas, kuris yra naujoviškas, geriamasis, fibroblastinis augimo faktoriaus receptorius (FGFR) 1-3 selektyvus ir stiprus inhibitorius, turintis aiškią naują cheminę struktūrą ir farmakologinį poveikį. Klinikiniai tyrimai parodė, kad infigratinibas yra veiksmingas gydant chemoterapijai atsparius cholangiokarcinoma sergančius pacientus, sergančius FGFR2 genų sinteze, ir pažengusius urotelio vėžiu sergančius pacientus, sergančius FGFR3 genomo mutacijomis.

Infigratinibo molekulinė struktūra

2020 m. rugpjūtį "LianBio" ir "BridgeBio" įsteigė strateginį aljansą, kuris skatins klinikinę plėtrą ir komercializaciją Kinijoje ir kitose pagrindinėse Azijos rinkose. Šis strateginis bendradarbiavimas iš pradžių buvo sutelktas į du tikslinius naviko narkotikų kandidatus, sukurtus BridgeBio, įskaitant selektyvų FGFR inhibitorių infigratinibą ir SHP2 inhibitorių BBP-398, skirtą RAS ir tirozino kinazės receptorių sukeltiems kietiems navikams gydyti. . Šis bendradarbiavimo susitarimas taip pat suteikia LianBio galimybę įgyti pirmumo teisę naudoti daugiau nei 20 BridgeBio vamzdynų produktų Kinijoje ir kitose pagrindinėse Azijos rinkose.

Remiantis "LianBio" paskelbtu pranešimu, 2020 m. lapkričio mėn. 2020 m. gruodį bendrovė gavo 2a fazės klinikinio tyrimo patvirtinimą dėl infigratinibo žemyninėje Kinijoje pacientams, sergantiems lokaliai pažengusiu ar metastazavusiu skrandžio vėžiu arba gastroezofagine sankryža adenokarcinoma, turinčiai FGFR2 genų amplifikaciją, gydyti.