JAV FDA suteikė Proveržio narkotikų pavadinimas galingas norepinefrino reabsorbcijos inhibitorius AXS-12!

Axsome Therapeutics yra klinikinės stadijos biofarmacijos bendrovė, orientuota į naujoviškų gydymo būdų, skirtų centrinės nervų sistemos (CNS) ligų gydymui, kūrimą. Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė AXS-12 (reboksetinas) proveržio narkotikų pavadinimas (BTD) už narkolepsija (narkolepsija) pacientams, sergantiems katapleksija gydymo.

Narkolepsija (narkolepsija) yra rimta, sekinanti neurologinė liga, kuriai būdingas pernelyg didelis mieguistumas dieną (EDS) ir katapleksija, pastaroji yra staigus raumenų tonuso praradimas, kurį sukėlė stiprios emocijos. Liga yra nepagydoma liga. Laikui bėgant ligos našta turės didelį poveikį pacientų sveikatai.

AXS-12 (reboksetinas) yra naujas, geriamasis, labai selektyvus ir stiprus norepinefrino reabsorbcijos inhibitorius, kuris netrukus patenka į III fazės klinikinę raidą narkolepsijai gydyti. AXS-12 gali reguliuoti norepinefrino veikla, skatinti budrumą, išlaikyti raumenų tonusą, ir padidinti pažinimo gebėjimus. Anksčiau, FDA taip pat suteikė retųjų vaistų pavadinimas (ODD) AXS-12 gydyti narkolepsija.

Reboxetine turi daug saugumo europoje ir daugiau nei 40 šalių, ir yra patvirtintas depresijos gydymui šiose šalyse. AXS-12 vaidmenį narkolepsijoje patvirtina ikiklinikiniai ir preliminarūs klinikiniai rezultatai, rodantys, kad AXS-12 žymiai sumažina narkolepsiją pagumburio (oreksino) trūkumo pelėms. Atviro bandomojo tyrimo metu AXS-12 žymiai pagerino mieguistumą dieną ir sumažino katapleksiją narkolepsija sergantiems pacientams.

BTD yra naujas narkotikų peržiūros kanalas, kurį 2012 m. sukūrė FDA. Juo siekiama paspartinti sunkių ar gyvybei pavojingų ligų gydymą ir yra preliminarių klinikinių įrodymų, kad vaistas yra viename ar keliuose Naujuose vaistuose, kurie žymiai pagerino kliniškai reikšmingus įverčius. BTD gauti vaistai gali gauti daugiau patarimų, įskaitant aukšto lygio FDA pareigūnai vystymosi metu, užtikrinant, kad pacientai gali būti suteikta naujų gydymo galimybes per trumpiausią laiką.

FDA suteikė AXS-12 BTD remiantis teigiamais II fazės KONCERTŲ tyrimo rezultatais. Tai atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas, crossover, daugiacentris Amerikos tyrimas. Šio tyrimo metu 21 pacientas, kuriems diagnozuota narkolepsija su katapleksija, buvo gydomi AXS- 12 arba placebu 2 savaites, o po 1 savaitės titravimo ir išplovimo buvo gydomi kryžminiu gydymo laikotarpiu.

Rezultatai parodė, kad AXS- 12 pasiekė pagrindinę vertinamąją baigtį: palyginti su placebu, vidutinis katapleksijos per savaitę skaičius per 2 savaičių gydymo laikotarpį (bendras gydymo poveikis) buvo žymiai mažesnis už pradinį (p<0.001), at="" the="" end="" of="" the="" 2-week="" treatment="" period="" the="" average="" number="" of="" cataplexy="" attacks="" per="" week="" was="" significantly="" lower="" than="" baseline="" (p="0.002)." in="" addition,="" axs-12="" also="" significantly="" improved="" eds="" compared="" with="" placebo,="" as="" measured="" by="" the="" epworth="" sleepiness="" scale="" (ess)="" and="" the="" frequency="" of="" accidental="" naps="" (p="0.003" and=""><0.001, respectively).="" in="" addition,="" according="" to="" the="" narcolepsy="" symptom="" assessment="" questionnaire="" (nsaq-ac)="" measurement="" results,="" axs-12="" significantly="" improved="" cognitive="" function="" compared="" with="" placebo="" during="" the="" 2-week="" treatment="" period=""><0.001). in="" this="" trial,="" axs-12="" was="" well="" tolerated,="" and="" the="" most="" common="" adverse="" reactions="" were="" anxiety,="" constipation="" and="">

Axsome generalinis direktorius Herriot Tabuteau, MD, sakė: "FDA suteikė AXS-12 proveržio narkotikų paskyrimo narkolepsija katapleksija gydymui, kuris pabrėžia narkotikų potencialą. Pacientų populiacija duoda reikšmingos naudos ir žymiai pagerėjo, palyginti su šiuo metu turimomis gydymo galimybėmis. Džiaugiamės greitu klinikiniu AXS-12 pažanga, kuri anksčiau buvo suteikta retųjų vaistų paskyrimui narkolepsijos gydymui. "

Nuo šiol Axsome gavo 3 proveržio narkotikų kvalifikaciją, kurią suteikė FDA. Kiti 2 yra: AXS-05 gydyti sunkią depresiją ir AXS-05 gydyti Alzheimerio liga. Šios kvalifikacijos atspindi Axsome įsipareigojimą kurti potencialiai gyvenimą keičiančius vaistus pacientams, sergantiems sunkiai gydomomis centrinės nervų sistemos ligomis, naujoviškais klinikinio vystymosi metodais ir dėl to atsirandančiu diferencijuotu ir plačiu vėlyvosios stadijos centrinės nervų sistemos vamzdynu.

AXS-05 sudaro dekstrometorfanas ir bupropionas, ir naudoja Axsome metabolinio slopinimo technologiją. Dekstrometorfano komponentas AXS-05 yra nekonkurencingas N-metil-D-aspartato (NMDA) receptorių antagonistas, taip pat žinomas kaip glutamato receptorių moduliatorius, kuris yra naujas veikimo mechanizmas reiškia, kad jo veikimas skiriasi nuo šiuo metu turimų gydymo nuo depresijos. Dekstrometorfano komponentas AXS-05 taip pat yra sigma-1 receptorių agonistas, nikotino acetilcholino receptorių antagonistas, serotonino ir norepinefrino transporterio inhibitorius. AXS-05 bupropiono komponentas gali padidinti dekstrometorfano biologinį prieinamumą. Tai norepinefrino ir dopamino reabsorbcijos inhibitorius ir nikotino acetilcholino receptorių antagonistas. AXS-05 turi daugiau nei 30 JAV ir tarptautinių patentų, kurių apsaugos laikotarpis yra iki 2034 m.