JAV FDA patvirtina „Merck“ novatorišką vaistą nuo navikų Welireg: su VHL sindromu susijusių navikų gydymas!-1/2

„Merck“&stiprintuvas; Co neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „Welireg“ (belzutifanas, kūrimo kodas: MK-6482), kuris yra hipoksijos sukeliamas 2α faktoriaus (HIF-2α) inhibitorius, skirtas suaugusiems pacientams gydyti. Hippel-Lindau sindromas (Von Hippel-Lindau liga, VHL sindromas, VHL liga), šiems pacientams nereikia skubios operacijos, reikia gydyti inkstų ląstelių karcinomą (RCC), susijusią su VHL sindromu, centrinės nervų sistemos (CNS) hemangioblastoma, kasos neuroendokrininė navikas (pNET).

„Welireg“ yra pirmoji HIF-2α inhibitorių terapija, patvirtinta JAV FDA, o vaistas buvo patvirtintas per pirmenybės peržiūros procesą. Anksčiau FDA suteikė „Welireg“ proveržio terapijos (BTD) ir retųjų vaistų (ODD) pavadinimą. Kaip HIF-2α inhibitorius, Welireg gali sumažinti HIF-2α tikslinių genų, susijusių su ląstelių proliferacija, angiogeneze ir naviko augimu, transkripciją ir ekspresiją. Verta paminėti, kad VHL biologijos tyrimai, po kurių buvo atrastas HIF-2α, laimėjo Nobelio fiziologijos ar medicinos premiją 2019 m.

„Welireg“ yra naujas vaistas „Merck“ onkologijos vamzdyne. Kaip pirmasis ir vienintelis sisteminis gydymas, patvirtintas pacientams, sergantiems VHL sindromu, gydyti, šis vaistas išplėtė „Merck“ onkologijos portfelį. VHL sindromas yra reta ir rimta genetinė liga, susijusi su didele vėžio rizika keliuose organuose. Vėžys vis dar yra viena iš pagrindinių mirties priežasčių pacientams, sergantiems VHL sindromu.

Iki Welireg nebuvo patvirtinta sisteminė terapija, skirta gydyti su VHL susijusius navikus. 2 fazės tyrimo 004 tyrime Welireg gydytiems pacientams, sergantiems su VHL susijusiais navikais, buvo didelis remisijos lygis ir ilgalaikė remisija. FDA&patvirtintas „Welireg“ yra didelis žingsnis į priekį ir bus įvesta sisteminė terapija, galinti pakeisti dabartinį gydymo modelį pacientams, sergantiems tam tikro tipo su VHL susijusiais navikais.

Kalbant apie vaistus, rekomenduojama Welireg dozė (40 mg tabletės) yra 120 mg vieną kartą per parą, kol liga progresuoja arba atsiranda nepriimtinas toksiškumas. Reikėtų pažymėti, kad prie „Welireg“ vaistų etiketės yra įspėjimas apie juodąją dėžutę, kurioje teigiama, kad nėštumo metu vartojami vaistai gali pakenkti embrionui ir vaisiui, todėl prieš pradedant vartoti „Welireg“ reikia patikrinti nėštumo būklę. Welireg gali sukelti tam tikrų hormoninių kontraceptikų neveiksmingumą. Skirdami Welireg, gydytojai turėtų informuoti pacientus apie šią riziką ir apie veiksmingos nehormoninės kontracepcijos poreikį.

Scot Ebbinghaus, „Merck Research Laboratories“ klinikinių tyrimų viceprezidentas, sakė:&„Welireg“ yra pirmoji ir vienintelė patvirtinta sisteminė terapija pacientams, sergantiems tam tikro tipo su VHL susijusiais navikais, ir yra svarbus naujas gydymo būdas pacientams. nukentėjo nuo šios retos ligos. Pasirinkimas. Šiandien FDA patvirtintas „Welireg“ yra svarbus etapas ir atspindi „Merck“ įsipareigojimą teikti naujoviškas gydymo galimybes daugiau pacientų “.

Tyrimas-004 tyrimo duomenys