VISEN Pharma Pranešimai TransConTM žmogaus augimo hormono gauna retųjų vaistų tinkamumą JAV Ir ES gydymas augimo hormono trūkumas

2020 m. balandžio 21 d. VISEN Pharma, bendra įmonė, skirta su endokrinine sistema susijusia gydymo sritimi, pristatė pasaulyje pirmaujančius gydymo metodus ir vaistus į Kiniją ir buvo atsakinga už endokrininės sistemos gydymo programą Ascendis Pharma Didžiojoje Kinijos plėtros ir skatinimo. Ascendis Pharma paskelbė balandžio 15, 2020, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė TransCon žmogaus augimo hormono (lonapegsomatropin) retųjų vaistų pavadinimas gydyti augimo hormono trūkumas (GHD).

TransCon žmogaus augimo hormono yra mokslinių tyrimų ilgai veikiantis prodrug augimo hormono, kuris buvo sukurtas į savaitės GHD gydymo narkotikų. TransCon žmogaus augimo hormono palaiko tą patį veikimo būdą kaip kasdien žmogaus augimo hormono gydymo atleidžiantis tą patį augimo hormono molekules. Šiuo metu JAV ar Europos rinkoje nėra patvirtintos ilgai veikiančios augimo hormono terapijos. 2019 m. spalio mėn.

"TransCon žmogaus augimo hormono dabar yra sertifikuota kaip retųjų vaistų Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europoje. Manome, kad tai yra svarbus patvirtinimas, kad pasauliui reikia ilgai veikiančio gydymo, kad būtų galima spręsti GHD ir visas endokrininės sveikatos problemas." Ascendis Pharma vyresnysis pavaduotojas prezidentas Dana Pizzuti, MD, sakė: "Kaip tik ilgai veikiantis augimo hormono produktas plėtros, kuri suteikia nemodifikuotą augimo hormono, mes manome, kad TransCon žmogaus augimo hormono turi didelį potencialą pagerinti pacientų gyvenimą. Mes vis dar tikimasi, kad bus antra šiais metais, kaip planuota ketvirčio ir ketvirto ketvirčio pateikimo rinkodaros paraiškas TransCon žmogaus augimo hormono JAV ir Europoje. "

Narkotikai patvirtintas FDA retųjų vaistų kreiptis į tuos, kurie gali saugiai, veiksmingai gydyti, diagnozuoti, arba užkirsti kelią retoms ligoms ar sąlygoms, turinčioms įtakos mažiau nei 200.000 JAV piliečių, ir gali būti saugesnis ar efektyvesnis nei patvirtintų produktų. Retųjų vaistų pavadinimas teikia tam tikras išmokas ir paskatas narkotikų kūrėjams, įskaitant septynerių metų JAV rinkos monopolio laikotarpį nuo leidimo prekiauti išdavimo dienos, atleidimas nuo FDA vartotojo mokesčių ir mokesčių kreditų klinikiniams tyrimams. Suteikti retųjų vaistų pavadinimus nepakeis FDA reguliavimo reikalavimus, siekiant nustatyti saugumą ir veiksmingumą narkotikų per atitinkamus ir gerai kontroliuojamus mokslinius tyrimus remti patvirtinimą ir komercializacijos.

Lu Anbang, ceo Weisheng Farmacijos, nurodė: "Šiuo metu daugiau nei 90% retų ligų trūksta veiksmingo gydymo. TransCon žmogaus augimo hormono patvirtinimas JAV FDA retųjų vaistų yra labai svarbus augimo hormono trūkumo gydymui. Savaitės TransCon žmogaus augimo hormono gali sumažinti kasdien injekcijos naštą, suteikiant pacientams geresnę galimybę pasiekti normalų suaugusiųjų ūgį ir bendrą endokrininės sveikatos. Šiuo metu, TransCon žmogaus augimo hormonas yra naudojamas Kinijos III fazės klinikinis tyrimas vaikystės augimo hormono trūkumas Tyrimai prasidėjo 2019 m. pabaigoje. Kaip išimtinę įgaliotą R & D ir pardavimo bendrovė TransCon žmogaus augimo hormono Didžiojoje Kinijoje, Weisheng Farmacijos bus visiškai skatinti sąrašo planą Kinijoje ateityje ir yra įsipareigojusi įvesti pirmaujančių pasaulio gydymo metodus ir narkotikų Kinija, tikisi, kad daugiau Kinijos pacientams pasinaudoti pasaulio pažangių ir patikimų gydymo galimybes anksčiau. "

Apie TransConTM technologiją

TransCon reiškia "laikiną ryšį" (laikinas konjugacija). "TransCon" technologijų platforma kuria naujas gydymo technologijas, kad optimizuotų gydymo poveikį, įskaitant veiksmingumą, saugumą ir vartojimo dažnumą.

TransCon molekulė susideda iš trijų dalių: nemodifikuoto prototipo vaisto, inertinės nešėjos molekulės, kuri apsaugo prototipą narkotikų, ir ryšio struktūrą, kuri laikinai jungia du. Kai trys dalys yra sujungtos, vežėjas molekulė gali nukenksminti prototipą narkotikų ir negali būti išvalytas organizme. Sušvirkštus į žmogaus kūną, fiziologinėmis pH ir kūno temperatūros sąlygomis aktyvus, nemodifikuotas prototipas vaistas bus išleistas kontroliuojamu būdu. Kadangi prototipas vaistas yra nemodifikuotas, jis gali išlaikyti savo pradinį farmakologinį mechanizmą. TransCon technologija gali būti plačiai taikoma baltymų, peptidų ar mažų molekulių įvairiose terapinėse srityse, ir gali būti taikomas sistemiškai arba lokaliai.