Vutrisiran 18 mėnesių nauji duomenys: veiksmingas HATTR amiloidozės gydymas su polineuropatija!

Alnylam yra pramonėje pirmaujanti RNAi terapijos įmonė. Neseniai bendrovė paskelbė teigiamus 18 mėnesių vutrisiran fazės HELIOS-A tyrimo rezultatus. Vutrisiran yra kuriama RNRi terapija, kuri švirkščiama po oda kas 3 mėnesius suaugusiems pacientams, sergantiems paveldima transtiretino amiloidozės polineuropatija (hATTR-PN). Anksčiau tyrimas pasiekė pirminę vertinamąją baigtį ir visas antrines baigtis 9 mėnesių laiko tašku.

Naujausi šį kartą paskelbti rezultatai rodo, kad tyrimas pasiekė visas antrines baigtis, išmatuotas 18 mėnesių laiko momentu: lyginant su RNRi vaisto Onpattro (patisiran) 3 fazės APOLLO tyrimo išoriniais placebo duomenimis, gydymas vutrisiranu sukėlė neuropatijos pažeidimą (mNIS). +7), statistiškai reikšmingai pagerėjo gyvenimo kokybė (QOL), eisenos greitis, mitybos būklė ir bendra negalia. Kalbant apie paskutinę antrinę baigtį, kaip ir tikėtasi, vutrisiranu gydomos grupės TTR koncentracija serume sumažėjo ne mažiau, palyginti su Onpattro gydymo grupe tyrime.

Be to, 18 mėnesių pacientams, gydytiems vutrisiranu, taip pat pagerėjo keli tiriamieji rezultatai. Palyginti su placebu, pacientams, gydytiems vutrisiranu, pagerėjo širdies biomarkerio baigtis NT-proBNP (širdies spaudimo matas). Be to, lyginant su placebu, vutrisiranu gydytiems pacientams taip pat pagerėjo tam tikri echokardiografiniai parametrai. Galiausiai, planuotoje 48 pacientų grupėje gydymas vutrisiranu buvo susijęs su technecio (technecio) įsisavinimo pagerėjimu daugumos pacientų širdyje, o tai rodo potencialų sumažėjusią širdies amiloido kiekį.

Šiame tyrime vutrisiranas ir toliau rodo skatinantį saugumą ir toleravimą. Visus 18 mėnesių rezultatus Alnylam planuoja paskelbti medikų konferencijoje 2022 metų pradžioje.

siRNR: nutildo specifinius genus, sumažina ekspresijos diapazoną 99%

Vutrisiran yra poodinė RNRi terapija, kuri yra kuriama ATTR amiloidozei, įskaitant paveldimą (hATTR) ir laukinio tipo (wtATTR) amiloidozę, gydyti. Vutrisiran gali nukreipti ir nutildyti specifinę pasiuntinio RNR, blokuodamas ją prieš gaminant laukinio tipo ir mutantinius transtiretino (TTR) baltymus.

Vutrisiranas švirkščiamas po oda kas ketvirtį (3 mėnesius), o tai gali padėti sumažinti TTR amiloido nusėdimą audiniuose, paskatinti audiniuose nusėdusio TTR amiloido pašalinimą ir galimai atstatyti šių audinių funkciją. vutrisiran naudoja Alnylam' patobulintos stabilios chemijos (ESC)-GalNAc konjuguotą pristatymo platformą, kurios tikslas – pagerinti stiprumą ir aukštą medžiagų apykaitos stabilumą, leidžiant retai švirkšti po oda.

Šiuo metu JAV FDA ir Europos Sąjungos EMA peržiūri vutrisirano rinkodaros taikymą suaugusiems pacientams, sergantiems hATTR-PN. Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europos Sąjungoje vutrisiranui buvo suteiktas retųjų vaistų pavadinimas (ODD) gydant ATTR amiloidozę, o Jungtinėse Amerikos Valstijose taip pat suteiktas greito gydymo paskyrimas (FTD) suaugusiųjų hATTR-PN gydymui. JAV FDA atlieka Vutrisiran prioritetinę peržiūrą, o Receptinių vaistų vartotojų mokesčių įstatymo (PDUFA) tikslinė data yra 2022 m. balandžio 14 d.